Исторически сложилось так, что вместо проведения хорошо спланированных исследований в детской популяции, в монографиях к лекарствам пишут, что безопасность и эффективность у детей не оценивали. Среди основных препятствий к изучению лекарств у детей вопросы этики занимают особое место, так как они возникают почти на всех этапах — от клинических исследований до экстраполяции. В статье авторы представляют историю клинических исследований в педиатрии и неонатологии, эволюцию взгляда на вовлечение детей в испытания лекарственных средств, конкретные этические проблемы участия детей в клинических исследованиях, а также законодательные инициативы и другие предпринятые согласованные меры и к чему они привели. Отдельно обсуждаются этические вопросы микродозирования в педиатрии, подходы, применяющиеся для определения первой педиатрической дозы, проблемы приемлемости и пути их решения, основные принципы разработки лекарственных средств для лечения редких заболеваний. Подробно рассматривается проведение испытаний в наиболее уязвимых педиатрических группах — новорожденных и недоношенных. Представлены вероятные причины неудач в ходе проведения клинических исследований у детей с приведением конкретных примеров.