Статья посвящена роли этической экспертизы в клинических исследованиях с участием детей. Изучается исторический аспект этической составляющей клинических исследований с участием детей. Анализируется законодательное регулирование клинических исследований с участием несовершеннолетних в России и за рубежом. Поскольку сегодня потребность в педиатрических исследованиях уже не является предметом разногласий, и обсуждается в основном оптимизация планирования и выполнения педиатрических исследований с точки зрения дизайна и охраны прав несовершеннолетних участников, в статье подробно рассматривается то, как клинические исследования с учатием детей проводятся сейчас. Особое внимание уделяется использованию препаратов «оff-label» в клинической практике. Авторы прогнозируют дальнейший прогресс в создании благоприятных условий для участия детей в клинических исследованиях и дают практические советы для его достижения.