2023 / 04

Следующая статья
DOI: 10.24075/medet.2023.029

ОБЗОР

Программы раннего доступа лекарственных препаратов: опыт БРИКС, Европейского Союза, Соединенных Штатов Америки

В. В. Омельяновский1,2, Н. П. Рукавицына1, П. А. Мухортова1, А. А. Кингшотт1,2, С. И. Зинадинов1, А. Г. Харитонова1,3, Е. И. Минакова1, Л. О. Крехтунова1, В. О. Барышева1
Информация об авторах

1 Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи, г. Москва, Россия

2 Российская медицинская академия непрерывного профессионального образования, Москва, Россия

3 Первый Московский государственный медицинский университет имени И. М. Сеченова (Сеченовский университет), г. Москва, Россия

Для корреспонденции: Надежда Петровна Рукавицына
Хохловский пер., д.10, стр. 5, г. Москва, 109028, Россия; ur.xedemsor@anystivakur

Информация о статье

Вклад авторов: Омельяновский В. В. — редактирование текста, подготовка рукописи для публикации; Рукавицына Н. П. — обзор публикаций по теме статьи (РФ, США), написание текста статьи, редактирование текста, подготовка рукописи для публикации; Мухортова П. А. — обзор публикаций по теме статьи (РФ, ЕС), написание разделов, редактирование текста; Кингшотт А. А. — составление резюме, написание текста статьи, редактирование текста, подготовка рукописи для публикации; Зинадинов С. И. — обзор публикаций по теме статьи (ЮАР), написание разделов текста (ЮАР) и редактирование текста; Харитонова А. Г. — обзор публикаций по теме статьи (Индия), написание разделов текста (Индия), редактирование текста, подготовка рукописи для публикации; Минакова Е. И. — обзор публикаций по теме статьи (Бразилия), написание разделов текста (Бразилия) и редактирование текста; Крехтунова Л. О. — обзор публикаций по теме статьи (КНР), написание разделов текста (КНР), редактирование текста, подготовка рукописи для публикации; Барышева В. О. — редактирование текста.

Статья получена: 31.10.2023 Статья принята к печати: 27.11.2023 Опубликовано online: 27.11.2023
|
  1. Приказ Министерства здравоохранения РФ от 13.02.2013 N 66 (ред. от 13.07.2021) "Об утверждении Стратегии лекарственного обеспечения населения Российской Федерации на период до 2025 года и плана ее реализации". КонсультантПлюс.
  2. Schlander M, Hernandez-Villafuerte K, Cheng CY, Mestre-Ferrandiz J, Baumann M. How Much Does It Cost to Research and Develop a New Drug? A Systematic Review and Assessment. Pharmacoeconomics. 2021; 39 (11):1243-1269. PubMed PMID: 34368939.
  3. Watson T. A Global Perspective on Compassionate Use and Expanded Access. Ther Innov Regul Sci. 2017; 51 (2): 143-145. PubMed PMID: 30231725.
  4. Patil S. Early access programs: Benefits, challenges, and key considerations for successful implementation. Perspect Clin Res. 2016; 7 (1): 4-8. PubMed PMID: 26955570.
  5. EMA. Defitelio European Medicines Agency. 2018. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/defitelio (дата обращения: 05.06.2023).
  6. Sarp S, Reichenbach R, Aliu P. An approach to data collection in compassionate use/managed access. Front Pharmacol. 2022; 13:1095860. PabMed PMID: 36605403.
  7. Borysowski J, Ehni HJ, Górski A. Ethics review in compassionate use. BMC Med. 2017; 15 (1): 136. PabMed PMID: 28735571.
  8. Questions and answers on the compassionate use of medicines in the European Union. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/questions-answers-compassionate-use-medicines-european-union_en-0.pdf (дата обращения: 09.03.2023).
  9. Han B, Ji J, Zhang B, Bai H, Zhou D, Feng F, et al. The first successful expanded compassionate use of Iptacopan in a patient with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Ann Hematol. 2022; 101 (11): 2537-2539. PubMed PMID: 35965286.
  10. Act to provide for the registration of drugs intended for hnman nse, Government gazette extraordinary №1171, 1965.
  11. Jarow JP, Lurie P, Ikenberry SC, Lemery S. Overview of FDA's Expanded Access Program for Investigational Drugs. Ther Innov Regul Sci. 2017 Mar 1;51(2):177-179. PubMed PMID:28553565.
  12. Федеральный закон от 12.04.2010 N 61-ФЗ (ред. от 04.08.2023) "Об обращении лекарственных средств" (с изм. и доп., вступ. в силу с 01.09.2023). КонсультантПлюс.
  13. Shetty YC, Brahma S, Manjesh PS. Compassionate drug use: Current status in India. Perspect Clin Res. 2020; 11 (1): 3-7. PMID: 32154142.
  14. Expanded Access, Compassionate Use and Post-study Drug Supply Programs in Brazil. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://globalregulatorypartners.com/wp-content/uploads/Expanded-Access-Compassionate-Use-and-Post-Study-Drug-Supply-Programs-Brazil.sd_.pdf
  15. Resolution of the Collegiate Board. RDC 38/2013. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/anvisa/2013/rdc0038_12_08_2013.html.
  16. Resolution of the Collegiate Board. RDC 336/2020. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/resolucao-rdc-n-336-de-30-de-janeiro-de-2020-240823596.
  17. Приказ Министерства здравоохранения РФ от 28.01.2022 N 40 "О центре трансфера медицинских технологий". КонсультантПлюс.
  18. Guideline for pre-registration consultation meeting of 2022, SAHPGL-PEM-BIO-03_v3 (September 15, 2022).
  19. Argotti U, Leyens L, Lisbona C, López P, Alonso-Orgaz S, Nevado A, Cozzi V. Comparison of the Latin America Regulation Landscape and International Reference Health Authorities to Hasten Drug Registration and Clinical Research Applications. Ther Innov Regul Sci. 2023 PubMed PMID: 37682461.
  20. National Medical Products Administration. Business consultation related to drug registration application communication meeting. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://zwfw.nmpa.gov.cn/web/taskview/11100000MB0341032Y100207203100001.
  21. Мельникова ЕВ, Меркулова ОВ, Меркулов ВА. Мировая практика научного консультирования по вопросам разработки и регистрации инновационных препаратов. БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. 2021; 21 (3): 167–177.
  22. FDA. Best Practices for Communication Between IND Sponsors and FDA During Drug Development Guidance for Industry and Review Staff Good Review Practice. U.S. Food and drug administrarion. 2017. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.fda.gov/media/94850/download (дата обращения: 05.10.2023).
  23. Mandate of the EMA Innovation Task Force (ITF). Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/mandate-european-medicines-agency-innovation-task-force-itf_en.pdf (дата обращения: 05.10.2023).
  24. EMA. PRIME: priority medicines. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines (дата обращения: 05.10.2023).
  25. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/prime-analysis-first-5-years-experience_en.pdf .
  26. Guidance on Parallel EMA/HTA body (HTAb) Scientific. Advice for the Interim Period. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/guidance-parallel-ema/hta-body-htab-scientific-advice-interim-period_en.pdf (дата обращения: 09.03.2023).
  27. FDA. Guidance for Industry Expedited Programs for Serious Conditions. Drugs and Biologics. U.S. Food and drug administrarion 2023. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.fda.gov/files/drugs/published/Expedited-Programs-for-Serious-Conditions-Drugs-and-Biologics.pdf (дата обращения: 05.10.2023).
  28. EMA. Pre-authorisation guidance. European Medicines Agency. 2018. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/pre-authorisation-guidance (дата обращения: 11.03.2023).
  29. Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 78 (ред. от 23.09.2022) "О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения", КонсультантПлюс.
  30. Resolution of the Collegiate Board. RDC 204/2017 Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://antigo.anvisa.gov.br/documents/10181/2718376/RDC_204_2017_.pdf/b2d4ae64-2d91-44e9-ad67-b883c752c094 (дата обращения: 09.03.2023).
  31. Resolution of the Collegiate Board. RDC 205/2017. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/anvisa/2017/rdc0205_28_12_2017.pdf (дата обращения: 09.03.2023).
  32. The draft of the New Drugs and Clinical Trials Rules, 2018, Pub. L. No. D. L.-33004/99 (March 19, 2019).
  33. Bishnoi M, Sonker A. Emergency use authorization of medicines: History and ethical dilemma. Perspect Clin Res. 2023;14 (2): 49-55. PubMed PMID: 37325578.
  34. Macabeo B, Wilson L, Xuan J, Guo R, Atanasov P, Zheng L, François C, Laramée P. Access to innovative drugs and the National Reimbursement Drug List in China: Changing dynamics and future trends in pricing and reimbursement. J Mark Access Health Policy. 2023; 11 (1): 2218633. PubMed PMID: 37325810.
  35. Decree of the State Administration for Market Regulation No. 27. The Provisions for Drug Registration, adopted at the first executive meeting of the State Administration for Market Regulation on January 15, 2020, is hereby promulgated and shall come into force as of July 1, 2020.
  36. Keyter A, Banoo S, Salek S, Walker S. The South African Regulatory System: Past, Present, and Future. Front Pharmacol. 2018; 9:1407. PubMed PMID: 30618735.
  37. Medicines control council, 2.01_General_information_Jul12_v8_showing_changes.docx (August 2012).
  38. Breakthrough Therapy FDA. U.S. Food and drug administrarion. 2018. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy, (дата обращения: 05.10.20).
  39. FDA. SPEVIGO®. U.S. Food and drug administrarion. 2022. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761244s000lbl.pdf (дата обращения: 05.10.2023).
  40. Kesselheim AS, Darrow JJ. FDA designations for therapeutics and their impact on drug development and regulatory review outcomes. Clin Pharmacol Ther. 2015; 97 (1): 29-36. PubMed PMID: 25670381.
  41. Conditional marketing authorisation Report on ten years of experience at the European Medicines Agency. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/conditional-marketing-authorisation-report-ten-years-experience-european-medicines-agency_en.pdf (дата обращения: 09.03.2023).
  42. EMA. Zynteglo. European Medicines Agency. 2019. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/zynteglo (дата обращения: 05.06.2023).
  43. ЕАЭС. Кимрая. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://portal.eaeunion.org/sites/commonprocesses/ru-ru/Pages/CardView.aspx?documentId=60dc56f1fb44f1334e36f083&codeId=P.MM.01 (дата обращения: 06.10.2023).
  44. Jain P, Chauhan R. India’s New Drugs and Clinical Trials Rules: An Industry Perspective. Regulatory Focus. Regulatory Affairs Professionals Society, 2019.
  45. Luo X, Du X, Huang L, Guo Q, Lv X, Wang C et al. Evidence of pre-approval clinical trial supporting the granted conditional approval for novel cancer drugs in China between 2015 and 2022. EClinicalMedicine. 2023; 63: 102177. PubMed PMID: 37662522.
  46. Sam Bean. What early access opportunities exist for innovative products in China? 2023.
  47. China Adopts Revised Drug Administration Law (September 9, 2019).
  48. Постановление Правительства РФ от 03.04.2020 N 441 “Об особенностях обращения лекарственных препаратов для медицинского применения, которые предназначены для применения в условиях угрозы возникновения, возникновения и ликвидации чрезвычайной ситуации и для организации оказания медицинской помощи лицам, пострадавшим в результате чрезвычайных ситуаций, предупреждения чрезвычайных ситуаций, профилактики и лечения заболеваний, представляющих опасность для окружающих, заболеваний и поражений, полученных в результате воздействия неблагоприятных химических, биологических, радиационных факторов.”КонсультантПлюс.
  49. Постановление Правительства РФ от 05.04.2022 N 593 “Об особенностях обращения лекарственных средств для медицинского применения в случае дефектуры или риска возникновения дефектуры лекарственных препаратов в связи с введением в отношении Российской Федерации ограничительных мер экономического характера.” КонсультантПлюс.
  50. Fast track registration of COVID-19 in Brazil. Режим доступа: [Электронный ресурс]. URL: https://globalregulatorypartners.com/wp-content/uploads/FAST-TRACK-REGISTRATION-OF-COVID-19-VACCINES-IN-BRAZIL.pdf (дата обращения: 20. 09.2023).