Доля лекарственных препаратов для применения у несовершеннолетних пациентов значительно меньше, чем для взрослой популяции. Это связано как с отсутствием специфических лекарственных препаратов при целом ряде детских заболеваний, так и с необходимостью проведения специальных клинических исследований в различных возрастных группах для оценки параметров безопасности и эффективности. При разработке программы клинических исследований орфанного препарата принимаются во внимание этические аспекты участия несовершеннолетних пациентов с учетом действующего международного и российского законодательства. Получение информированного согласия несовершеннолетнего пациента от одного из родителей требует подробного предварительного информирования и установления доверительных отношений до начала участия несовершеннолетнего пациента в клиническом исследовании. Результаты клинических и наблюдательных исследований орфанных препаратов на примере мороктокога альфа у ранее леченных пациентов детского возраста с гемофилией А в различных возрастных группах способствуют увеличению арсенала лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний в детской популяции и определяют оптимальные условия применения мороктокога альфа в разных возрастных группах.