2024 / 02

DOI: 10.24075/medet.2024.014

ОРИГИНАЛЬНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ

Воспроизведенная комбинация модуляторов белка CFTR — ивакафтора и лумакафтора. Этические и фармакокинетические аспекты

С. М. Носков1, К. С. Радаева2, А. Н. Арефьева2
Информация об авторах

1 Клиническая больница № 3, Ярославль, Россия

2 ЗАО «Фарм-Холдинг», Санкт-Петербург, Россия

Для корреспонденции: Ксения Сергеевна Радаева
ул. Связи, д. 34а, пос. Стрельна, г. Санкт-Петербург, 198515, Россия; moc.mrahporeg@aveadaR.aiinesK

Информация о статье

Финансирование: исследование финансировалось ООО «ГЕРОФАРМ».

Вклад авторов: А. Н. Арефьева, К. С. Радаева — концепция статьи; А. Н. Арефьева — концепция и дизайн исследования; К. С. Радаева — написание текста; А. Н. Арефьева, С. М. Носков — сбор и обработка материала; К. С. Радаева — обзор литературы; А. Н. Арефьева — анализ материала и его обработка; С. М. Носков, А. Н. Арефьева, К. С. Радаева — редактирование; С. М. Носков, А. Н. Арефьева, К. С. Радаева — утверждение окончательного варианта статьи.

Соблюдение этических стандартов: условием для проведения клинического исследования являлись Разрешение МЗ РФ № 212 от 17.04.2023 и одобрение исследования Советом по этике (выписка из протокола заседания Совета по этике № 325 от 17.01.2023). Все основные документы исследования (протокол GP30511-P4-01-01, брошюра исследователя, информационный листок здорового добровольца и форма информированного согласия, документы по страхованию жизни и здоровья добровольцев) были предоставлены и одобрены Независимым этическим комитетом (НЭК) исследовательского центра, согласно процедурам этого комитета. Исследователи взяли на себя обязанность неразглашения личных и медицинских данных субъектов. До начала любых процедур исследования была проведена процедура получения информированного согласия, которая соответствовала принципам Хельсинской декларации, правилам ICH и национальным регуляторным стандартам. Каждый доброволец, включенный в исследование, был застрахован и обязательно получил оригинал полиса страхования.

Статья получена: 13.05.2024 Статья принята к печати: 11.06.2024 Опубликовано online: 30.06.2024
|
  1. Kacetl J, Marešová P, Maskuriy R, Selamat A. Ethical Questions Linked to Rare Diseases and Orphan Drugs — A Systematic Review. Risk Manag Healthc Policy. 2020; 13: 2125–2148.
  2. Красовский С. А., Старинова М. А., Воронкова А. Ю., Амелина Е. Л., Каширская Н. Ю., Кондратьева Е. И., Назаренко Л. П. Регистр пациентов с муковисцидозом в Российской Федерации. СПб.: Благотворительный фонд «Острова». 2023; 81 с.
  3. Чагай Н. Б. и др. Муковисцидоз как полиэндокринное заболевание (обзор литературы). Проблемы эндокринологии. 2021; 67(2): 28–39.
  4. Zaher A, ElSaygh J, Elsori D, ElSaygh H, Sanni A. A Review of Trikafta: Triple Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) Modulator Therapy. Cureus. 202; 13(7): e16144.
  5. Куцев С. И., Ижевская В. Л., Кондратьева Е. И. Таргетная терапия при муковисцидозе. Пульмонология. 2021; 31(2): 226–236.
  6. Красовский С. А., Кагазежев Р. У. Опыт применения генерического препарата элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор + ивакафтор у пациентов. Пульмонология. 2023; 33(6): 781–791.
  7. Bulloch MN, Hanna C, Giovane R. Lumacaftor/ivacaftor, a novel agent for the treatment of cystic fibrosis patients who are homozygous for the F580del CFTR mutation. Expert Rev Clin Pharmacol. 2017; 10(10): 1055–1072.
  8. Sarpatwari A, Kesselheim AS. Reforming the Orphan Drug Act for the 21st Century. N Engl J Med. 2019; 381(2): 106–108.
  9. Food and Drug Administration. Generic Drugs: Questions & Answers. FDA 2019. Available from: https://www.fda.gov/drugs/questions-answers/generic-drugs-questions-answers (accessed: 10.06.2024).
  10. Dave CV, Kesselheim AS, Fox ER, Qiu P, Hartzema A. High Generic Drug Prices and Market Competition: A Retrospective Cohort Study. Ann Intern Med. 2017; 167(3): 145–151.
  11. Зиганшина Л. Е., Ниязов Р. Р. Неэтичное продвижение лекарств фармацевтической индустрией основной барьер к их рациональному использованию. Казанский медицинский журнал. 2013; 94 (2): 240–244.
  12. Бондаренко В. А., Солянская Ю. В., Воронов А. А. Маркетинговое исследование поведения потребителей при выборе нового безрецептурного лекарственного препарата в аптеке. Практический маркетинг. 2024; (3): 4–8.
  13. Yerino GA, Feleder EC, Halabe EK, Giarcovich S, Tombari D, Mondelo N, Díaz L, Sakson M, Roldán EJ. Comparative Bioavailability of a New Fixed Dose Combination Tablet Containing Lumacaftor. Ivacaftor in Healthy Subjects: A Randomized, Single-Dose, 2-Way Crossover Study. Advancements in Bioequivalence & Bioavailability. 2019; 1(25).
  14. Cholon DM, Esther CR Jr, Gentzsch M. Efficacy of lumacaftor-ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis patients homozygous for the F508del-CFTR mutation. Expert Rev Precis Med Drug Dev. 2016; 1(3): 235–243.
  15. Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW, et al. Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med. 2015; 373(3): 220–231.
  16. Brewington JJ, McPhail GL, Clancy JP. Lumacaftor alone and combined with ivacaftor: preclinical and clinical trial experience of F508del CFTR correction. Expert Rev Respir Med. 2016; 10(1): 5–17.
  17. Konstan MW, McKone EF, Moss RB, et al. Assessment of safety and efficacy of long-term treatment with combination lumacaftor and ivacaftor therapy in patients with cystic fibrosis homozygous for the F508del-CFTR mutation (PROGRESS): a phase 3, extension study. Lancet Respir Med. 2017; 5(2): 107–118.
  18. Levitte S, Fuchs Y, Wise R, Sellers ZM. Effects of CFTR modulators on serum biomarkers of liver fibrosis in children with cystic fibrosis. Hepatol Commun. 2023; 7(2): e0010.
  19. Yerino GA, Feleder EC, Halabe EK, Giarcovich S, Tombari D, Mondelo N, Díaz L, Sakson M, Roldán EJ. Comparative Bioavailability of a New Fixed Dose Combination Tablet Containing Lumacaftor. Ivacaftor in Healthy Subjects: A Randomized, Single-Dose, 2-Way Crossover Study. Advancements in Bioequivalence & Bioavailability. 2019; 1(25). Available from: https://crimsonpublishers.com/abb/fulltext/ABB.000550.php (accessed: 10.06.2024)